日前，籃球運動員科比-布萊恩特更新一張自己與患有杜氏肌營養不良癥(DMD)的小男孩的合照。并呼吁大家幫助這位小男孩和其他的男孩子們好好走路。
杜氏肌營養不良癥(DMD)一種比較罕見的X染色體隱性遺傳疾病，主要發生于男孩。據統計，全球平均每3600個新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7歲到12歲時，會徹底喪失行走能力，需要使用輪椅，通常到20到30歲，病人就會因為發生威脅生命的心臟和呼吸系統疾病而死亡。
早前，杜氏肌營養不良癥沒有任何用以治療該病的上市藥物，而FDA又在半年內相繼拒絕4個杜氏肌營養不良新藥，理由為有效證據不足、申請資料不完整及療效不足。這更加引起杜氏肌營養不良患者對新藥的渴望。
9月19日，杜氏肌營養不良的患者無藥可醫的狀況終于得到了改善，據FDA 官網消息，Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(Eteplirsen)注射液獲美國FDA批準，成為首個經FDA批準用于治療杜氏肌營養不良癥的新藥。
